La FDA aprueba las primeras terapias genéticas para la anemia de células falciformes en Oncenoticias
La FDA de EE. UU. ha aprobado dos tratamientos históricos, Casgevy y Lyfgenia, para el tratamiento de la anemia de células falciformes. Estos tratamientos representan las primeras terapias genéticas basadas en células aprobadas por la FDA.
Casgevy es el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza tecnología de edición del genoma CRISPR/Cas9. La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario poco común que causa dolor intenso y daño a los órganos. Los pacientes con anemia de células falciformes tienen glóbulos rojos en forma de media luna o de “hoz”, lo que restringe el flujo sanguíneo y limita el suministro de oxígeno.
Casgevy utiliza la tecnología CRISPR/Cas9 para editar las células madre sanguíneas y aumentar la producción de hemoglobina fetal, lo que previene la formación de células falciformes. Por su parte, Lyfgenia utiliza un vector lentiviral para modificar genéticamente las células madre sanguíneas y producir una hemoglobina que reduce el riesgo de formación de células falciformes.
Ambos tratamientos se administran en una única infusión como parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas. Los pacientes que recibieron estos tratamientos serán seguidos en un estudio a largo plazo para evaluar su seguridad y eficacia.
Estas aprobaciones representan un avance médico importante en el tratamiento de enfermedades devastadoras y demuestran el compromiso de la FDA de facilitar tratamientos seguros y eficaces.
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